AMV:全球第5款 siRNA壟斷者Alnylam又一款療法獲批，用治多發性神經病_TRA價格AMV價格

近日，全球領先的RNAi治療公司Alnylam(納斯達克:ALNY)宣布FDA已批準公司一款新的SiRNA療法AMVUTTRA(vutrisiran)，用于治療成人遺傳性甲狀腺素運載蛋白介導(hATTR)的淀粉樣變性的多發性神經病每三個月(每季度)皮下注射一次。值得一提的是，這是全球第5款獲批上市的SiRNA療法。

hATTR淀粉樣變性是一種罕見的、遺傳性的、快速進展的致命疾病，具有衰弱性多發性神經病的表現，目前幾乎沒有治療的選擇。Amvuttra是一種雙鏈小干擾RNA，靶向突變型和野生型轉甲狀腺素蛋白信使RNA，Alnylam利用其增強穩定化學-GalNAc偶聯遞送平臺設計，增加了該療法的效力和代謝穩定性。

Tether與全球第5大會計師事務所BDO合作進行儲備證明:金色財經報道，穩定幣發行商Tether周四宣布，它已與全球第五大會計師事務所的意大利分公司BDO Italia合作，發布其儲備金的保證和證明報告。Tether之前曾與兩家位于開曼群島的會計師事務所Moore Cayman和MHA Cayman合作。Tether與BDO Italia的合作意味著它將不再與Moore和MHA合作。

Tether 表示其于7月開始與 BDO Italia 合作進行季度認證報告，之后計劃轉向發布月度證明報告，可能很快會發布月度報告。Tether 還計劃在未來進行全面審計。（the block）[2022/8/18 12:34:15]

此次AMVUTTRA的獲批是基于3期臨床研究HELIOS-A9個月的積極結果：患者在接受治療9個月后，AMVUTTRA組的mNIS+7評分與基線相比降低2.2點，而外部對照組評分增加14.8點；9個月時，50%的患者與基線相比癥狀得到改善；另外，在第9個月時，AMVUTTRA組達到了研究中的所有次要終點，并且在第18個月時，療效效果和第9個月時保持一致；在安全性方面，沒有發生與藥物相關的停藥或死亡事件，最常報告的不良事件包括關節痛，呼吸困難和維生素A減少。在5例患者中報告了注射部位反應，并且都是輕度和短暫的。

CryptoDiffer：Gate.io2月份收入量增幅排名全球第四:據CryptoDiffer統計，2月份，整體市值大幅攀升引發了交易所交易量的增加，大多數交易所也實現了交易費收入的增長。其中，增長最快的前15家交易所及漲幅分別為：UPbit漲幅146.1%，YoBit.net漲幅105.2%，BitMax漲幅97.3%，Gate.io漲幅72.2%，MXC漲幅56.2%，BINANCE漲幅53.8%，coinone漲幅為49.4%，OKEX漲幅49.3%，coinbase漲幅45.5%，BITTREX漲幅37.6%，CoinBene漲幅37.1%，BITFINEX漲幅28.9%，bithumb漲幅27.6%，Bitstamp漲幅27.0%，Huobi漲幅26.1%。值得一提的是，Gate.io在本次收入量增長中以72.2%的漲幅位居第四。詳情見原文鏈接。[2020/3/26]

綜上，整體結果顯示：該療法改善了多發性神經病的體征和癥狀，超過50%的患者病情得到了逆轉或停止。

動態 | 新華社：我國區塊鏈發展處全球第一梯隊，但自主核心技術仍有待提升:專家認為，作為核心技術自主創新重要突破口，區塊鏈在我國將開啟新征程，核心技術研發和行業應用落地是今后產業發展的主賽道。區塊鏈作為一項新興技術，在全球仍處于發展早期階段。從區塊鏈技術角度看，在區塊鏈技術申請專利上，目前我國區塊鏈發展水平處于全球第一梯隊。2019年上半年全球區塊鏈專利申請數量上，中國占比達67%，而美國僅16%；另一方面在區塊鏈底層基礎技術上，我國則處于相對落后位置，比如目前區塊鏈的主流共識算法，基本都是國外開發，在區塊鏈的拓展性層面，比如跨鏈、分片等技術開發上也都由國外團隊或機構主導，自主核心技術仍有待提升。（新華社）[2019/11/3]

01左中括號SiRNA療法左中括號

動態 | 全球第二大超市公司加入IBM區塊鏈食品信托計劃:據coindesk消息，全球銷售額第二大超市公司艾伯森公司(Albertsons Companies)加入了IBM區塊鏈食品信托計劃（Food Trust blockchain）。[2019/4/11]

siRNA是一種具有雙鏈RNA的寡核酸，含有19~21個堿基對。在生物體中，siRNA介導的RNA干擾所引起的基因沉默，是一種重要的基因表達調控方式，其可特異性引發靶mRNA降解，抑制基因表達。

斯坦福大學的AndrewFire教授是最早證明雙鏈RNA可以觸發更高效的基因沉默。1998年，他將反義RNA和正義RNA混合注入秀麗隱桿線蟲體內，觀察到強烈的抑制基因表達。他和另一位馬薩諸塞大學的CraigMello教授也因發現siRNA機制，在2006年獲得了諾貝爾生理學或醫學獎。

分析 | 印度區塊鏈開發人員數量位居全球第二:據BTCmanager消息，英國區塊鏈咨詢公司Dappros公布的一份市場分析顯示，印度區塊鏈開發人員的數量排名第二，僅次于美國，英國、加拿大和法國緊隨其后。印度共有12509名開發人員使用以太坊(2381)、Solidity(1432)、區塊鏈(19627)和超級賬本(1579)進行開發。[2018/11/21]

此后到2011年，全球掀起了一股siRNA研發浪潮。

與化學藥或抗體相比，siRNA的首要優點在于平臺特性。只需重新排列四種核苷酸A、G、C、T(U)的順序，就可以快速開發出成新的藥物，同時其篩選和開發耗時遠小于化藥和抗體藥。

另外，和通常藥物靶向下游的蛋白質不同，siRNA靶向的是上游的mRNA。所以它能夠靶向很多小分子和單抗無法成藥的靶點，比如AAT、APOC3、DMPK、HTT以及幾十種三核苷酸重復疾病的靶點。

然而siRNA藥物的開發并不一帆風順。早期，siRNA存在很多問題：如難以穿過細胞膜，易被核酸酶降解、易被肝腎清除等。這導致了眾多制藥公司如羅氏、默沙東、諾華、輝瑞等相繼退出該領域。

但熱潮退去，全球仍有Alnylam這類專注于siRNA藥物研發的公司堅持不懈，經過多年的沉淀，走在了這一領域的最前沿。

02左中括號SiRNA上市及在研企業左中括號

截止目前，全球已上市5款SiRNA療法，這些療法研發企業均有Alnylam，由此可見SiRNA療法市場幾乎被Alnylam壟斷，這為公司帶來了相當豐厚的經濟收入。

2021年Alnylam全球凈產品收入實現6.62億美元，同比增長83%，2022年第一季度，Alnylam全球凈產品收入為1.87億美元，同比增長38%；不過在單品銷售上，均與2021年Q4相比有所減少。

聚焦國內，目前暫無siRNA藥物上市，大多處于均臨床和臨床前研究階段，代表企業有蘇州瑞博、圣諾制藥、舒泰神、舶望制藥、西安榮清暢等。

其中圣諾制藥是我國第一家小核酸藥上市公司，目前已建立國內首家多肽核酸納米藥物創新基地。公司在RNAi遞送平臺上具有深厚的積累，除了擁有肝向遞送的新型的GalNAcRNAi遞送平臺GalAhead和PDov，還有獨創的組氨酸-賴氨酸共聚多肽納米顆粒導入技術；PNP可觸達除肝臟外眾多靶向器官且可同時攜帶多個靶向siRNA，讓其在同一靶向細胞中產生協同的基因沉默效應，可以提高RNAi的藥物療效。

另外，瑞博生物SR061是目前國內研發進展較快的的小核酸藥物，用于治療急性非動脈炎性前部缺血性視神經病變；2021年4月成立的舶望制藥專注于siRNA藥物的開發，在去年完成由杏澤資本獨家領投的天使輪融資后，3個月前又完成了超4億元人民幣的A輪融資。

SUMMARY小結

小核酸藥猶如二十年前的抗體藥，方興未艾。龍頭企業Alnylam近年的優異成績充分印證siRNA是未來創新藥的黃金賽道之一。但現階段國內原研藥市場都尚未成熟，核酸藥研發基礎更是單薄，盡管人才技術團隊還有在研產品看起來欣欣向榮，但經驗值極其匱乏，產業鏈也尚未完善，各地已經爭相布局謀劃核酸藥這一新興領域。

參考來源：

1.https://investors.alnylam.com/press-release?id=26776

2.公司官網

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